Deltagande som försöksperson i en läkemedelsstudie medförde svåra och oförutsedda biverkningar hos försökspersonen.
Ärendet gällde en man, född 1972, som led av kronisk njursvikt stadium 5 pga. glomerulonefrit (njurnystaninflammation) med förekomst av multi-HLA-antikroppar (HLA = "human leukocyte antigen") i serum/blodet. Patienten var i behov av en njurtransplantation. Eftersom han hade multi-HLA-antikroppar kunde inte en transplantation bli aktuell då möjligheterna att få ned antikropparna till godtagbara nivåer för transplantation var ytterst begränsade i hans fall. Hösten 2014 deltog patienten i en farmakologisk studie med läkemedelskandidaten IdeS, som är ett enzym som verkar genom att reducera HLA-antikroppar till nivåer acceptabla för njurtransplantation. IdeS medförde kraftig sänkning av några av antikroppstyperna, samtidigt som patienten drabbades av generaliserad muskelvärk (myalgi). Någon reumatologisk förklaring till besvären kunde inte påvisas.
Patienten yrkade ersättning för det smärttillstånd som han drabbats av till följd av deltagandet i studien med IdeS. Han uppgav att smärtorna var olidliga och funktionshindrande i hans vardag. Patienten ville understryka att hans deltagande i studien inte på något sätt varit i syfte att bota eller lindra hans njursvikt eller underlätta eventuell transplantation. Det skedde inte heller någon njurtransplantation i anslutning till studien.
Läkemedelsförsäkringen avböjde patientens ersättningsanspråk med följande motivering:
Det är övervägande sannolikt enligt § 3 att anmälda besvär har orsakats av behandlingen med IdeS. Medicineringen har handlagts lege artis, dvs. enligt föreskrifter och anvisningar. Det var medicinskt motiverat att ordinera behandling med studieläkemedlet IdeS. Vid den tidpunkten fanns inte någon annan möjlighet att minska patientens immunisering för att få till en transplantation. Tillgång till IgG-klyvande studieläkemedel skulle kunna öka patientens chans att bli njurtransplanterad.
Även om det handlade om en läkemedelsstudie (dose finding study), syftade IdeS-injektionerna (oavsett grad av förväntad effekt) i oktober 2014 till att öka patientens chanser till njurtransplantation. Den grundsjukdom som behandlingen med IdeS avsåg att bota, lindra och förebygga, dvs. kronisk njursvikt stadium 5, får anses vara av allvarligare art än de anmälda besvären. Skälighetsbedömningen enligt § 5 utmynnar således i att ingen ersättning kan lämnas för anmälda besvär i form av myalgi.
Nämnden ansåg att det förelåg rätt till ersättning och gjorde följande bedömning:
Patienten led av kronisk njursvikt stadium 5 med behov av njurtransplantation. Eftersom han hade multi-HLA-antikroppar (Human Leukocyte Antigen), antikroppar som inverkar på initieringen av den nya njuren vid en njurtransplantation med risk för avstötning, kunde en transplantation inte genomföras. Det hade inte ansetts möjligt att få ned antalet antikroppar genom plasmaferes (en metod för att ta bort blodplasma från blodet).
Under hösten 2014 deltog patienten i en farmakologisk studie och fick då injektioner med preparatet IdeS, ett preparat som visat sig kunna reducera antalet HLA-antikroppar. Studien var en s.k. Fas II-studie, dvs. en studie som utförs på en större grupp patienter vilka lider av en viss sjukdom för att studera hur effektivt ett studieläkemedel är vid behandling av sjukdomen. I samband med den studie patienten deltog i gjordes även dosstudier för att kunna bestämma vilken dos av det framtida läkemedlet som skulle ges till patienter med kronisk njursjukdom.
Patienten har som läkemedelsskada anmält att han efter injektionerna drabbades av myalgi i benen, armarna, nacken, skuldrorna, käken och svalget. Enligt patienten är smärtan främst koncentrerad till mjukdelarna, särskilt låren, men också till andra delar av kroppen. Patienten har uppgett att han fortfarande har svåra smärtor på grund av den myalgi som studieläkemedlet gav upphov till.
Svenska Läkemedelsförsäkringen AB har godtagit att samband föreligger mellan läkemedelsbehandlingen och de anmälda skadorna. Bolaget har dock, vid den skälighetsbedömning som enligt § 5 i försäkringsvillkoren ska göras när samband föreligger, funnit att ersättning inte kan lämnas. Enligt bolaget var den grundsjukdom som IdeS avsåg att lindra eller bota, kronisk njursvikt stadium 5, av allvarligare art än de anmälda besvären.
Nämnden delar bolagets uppfattning att anmälda besvär med övervägande sannolikhet har orsakats av preparatet IdeS.
Vid skälighetsbedömningen enligt § 5 i försäkringsvillkorenska en avvägning göras mellan svårhetsgraden av den sjukdom för vilken läkemedlet satts in och svårhetsgraden av de skador som uppkommit. Av betydelse vid bedömningen är även frågan om skadorna hade kunnat förutses eller om det rör sig om en okänd biverkan.
Bolaget har gjort gällande att studieläkemedlet sattes in för att lindra eller bota den kroniska njursvikt som patienten led av. Av utredningen framgår dock tydligt att detta inte var avsikten när det bestämdes att patienten skulle delta i Fas II-studien. Studien syftade inte till att patienter skulle transplanteras utan till att skaffa en första farmakologisk erfarenhet av antikropparnas reaktion på studiepreparatet samt att göra en utvärdering av vilken dosering av ett kommande läkemedel som kunde vara lämplig för patienterna i stort. För patientens del skedde inte heller någon transplantation i anslutning till studien. Av intyg från den ansvarige för Fas II-studien, överläkaren och docenten Tomas Lorant, framgår att patienten först i juni 2016 transplanterades och då utan medicinering med IdeS. Tomas Lorant konstaterar att detta bekräftar att behandling med IdeS inte under några omständigheter varit en förutsättning för att patienten skulle bli njurtransplanterad. Studiepreparatet IdeS har således, som Tomas Lorant också slår fast, varken satts in för att lindra eller bota den kroniska njursvikt som patienten led av.
Behandlingen med IdeS har medfört långdragna och svåra smärtbesvär i båda benen, armarna, nacken, skuldrorna, käkarna och svalget. Biverkningarna var oväntade och oförutsedda.
Sammanfattningsvis kan konstateras att patienten drabbats av oförutsedda och svåra skador när han som frivillig försöksperson deltagit i en läkemedelsstudie där avsikten varken varit att lindra eller bota den sjukdom han led av. Vid detta förhållande ska patienten inte skäligen behöva tåla de skador som uppkommit utan rätt till ersättning.
LÄKEMEDELSSKADENÄMNDEN
DNR L2018/0063